Page 154 - Educacional Ponenecias Congreso SEHH-STH 2020
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El Dr. Salido, por su parte, introduce las novedades terapéuticas de la enfermedad por DPK. En este sentido, comenta que el tratamiento se basa en medidas de soporte no curativas dirigidas a mejorar la anemia y prevenir las complicaciones que presentan estos pacientes, entre las que destacan los suple- mentos de ácido fólico, la transfusión individualizada y el papel de la esplenectomía. En los últimos años se están desarrollando ensayos clínicos que nos pueden hacer cambiar la perspectiva de tratamiento en estos pacientes en un futuro cercano. Realiza una revisión de los ensayos clínicos que utilizan molé- culas activadoras de la glucolisis y también en la terapia génica. Hasta hoy, el DPK no tiene tratamiento curativo a excepción de escasos casos sometidos a trasplante alogénico de progenitores hematopoyé- ticos (TPH) de donante HLA-idéntico y sin un tratamiento farmacológico aprobado para la enfermedad.
Respecto a los activadores de la PK (AG48, mitapivat), hace una revisión del inicio del desarrollo del fármaco y del desarrollo de los ensayos clínicos desde la fase I hasta la actual fase III, en especial ana- lizando los resultados del ensayo de fase II DRIVE publicados en septiembre de 2019 donde se incluían
52 pacientes sin dependencia transfusional. Hace una revisión de la eficacia y del perfil de seguridad
del fármaco, que a raíz de esa publicación recibió designación de medicamento huérfano por la Euro- pean Medicines Agency (EMA), estando actualmente en marcha los ensayos en fase III para pacientes dependientes y no dependientes de transfusión. ❮
Respecto a la terapia génica, el hecho de que se trate de una enfermedad monogénica y en la que se ha mostrado potencial curativo con el TPH hace que sea un escenario ideal para este tipo de tera- pias. En este sentido, nos cuenta que la terapia con vector lentiviral se encuentra en fases más avanza- das, habiendo recibido la aprobación de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para el primer ensayo clínico fase I de terapia genética para el DPK utilizando células progeni- toras autólogas transducidas con un vector lentiviral con el gen PK modificado.
Tanto los activadores de la glucolisis como la terapia genética son tratamientos emergentes y, en caso de estar clínicamente disponibles, el enfoque terapéutico de estos pacientes cambiará, concluye el Dr. Salido.
 LXII Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia / Ponencias
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