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Los análisis en sangre periférica se centraron en el estudio del porcentaje de células T aberrantes des- pués del daño con DEB, otro agente entrecruzante del ADN. Este estudio se utiliza para diagnosticar a los pa- cientes con AF, que se caracterizan por la presencia de un porcentaje elevado de células T aberrantes y un número elevado de aberraciones por célula después del daño con DEB. Los estudios realizados en los 4 pa- cientes tratados por TG confirmaron la clara disminu- ción del porcentaje de células aberrantes inducidas por DEB a lo largo del tiempo llegando, en el paciente con un porcentaje de células corregidas más eleva- do, a niveles similares a los observados en un paciente mosaico.
El análisis de la evolución hematológica en los pa- cientes ha confirmado la estabilización de la enferme- dad en los pacientes con un porcentaje de células co- rregidas más alto, 30 meses después del tratamiento.
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❯ Perspectivas futuras de la terapia génica 23.
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Los resultados positivos obtenidos en diversos ensayos clínicos han confirmado que la TG con vectores lenti- virales se convertirá en un nuevo tratamiento en múlti- ples enfermedades genéticas que afectan al sistema hematopoyético.
En el campo de la AF, el ensayo clínico desarrollado en España ha permitido demostrar la seguridad de la TG en los pacientes con AF y la capacidad de injerto de las células corregidas en los pacientes. Resultados preliminares también sugieren la estabilización del fa- llo de medula ósea en los pacientes con mayor injer- to de células corregidas. Todo ello ha contribuido al desarrollo de un ensayo clínico en fase 2 promovido por la empresa farmacéutica Rocket Pharmaceutical Inc. Este ensayo global desarrollado en Europa y en los Estados Unidos permitirá confirmar la eficacia a largo plazo de la TG en la AF y su potencial como futuro tra- tamiento de la enfermedad en los pacientes con AF-A.
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